日本研究人员最新发现，向患有小脑萎缩(SCA)实验鼠的小脑导入一种能够编码具有修复功能蛋白质的基因，可以延长小鼠寿命并改善其运动能力。这一发现为治疗小脑萎缩带来了希望。
小脑萎缩的病因目前尚不明确，但患者大多有家族遗传倾向。由于小脑的生理功能主要是维持身体平衡和协调随意运动，患者常出现步态不稳、跑步困难等症状，晚期还可能出现心力衰竭。
东京医科齿科大学冈泽军等人研究的是1型小脑萎缩，该病已知是患者的第6对染色体出现异常，导致神经细胞内能修复受损脱氧核糖核酸的HMGB1蛋白质减少而引发的。
研究小组向患病实验鼠的小脑表面导入能编码HMGB1蛋白质的基因。结果发现，先前寿命只有250天的实验鼠，在导入这种基因后寿命得到了延长，而且运动功能也得到改善。
研究人员表示，如果直接注入HMGB1蛋白质，会激活炎症细胞，产生不良影响。而进行基因治疗时，只有神经细胞内的这种蛋白质增加，所以今后有望开发出治疗小脑萎缩的新方法。
